siRNA 药物深度研究：递送破局与范式革新

摘要： 本报告深度分析了 siRNA（小干扰 RNA）药物的技术演进、递送系统及其商业化潜力。siRNA 作为一种新型治疗范式，可通过沉默此前认为不可成药的靶点实现精准调控，且具备研发周期短、成药性强、给药频率低等核心竞争力，正推动生物医药进入新的成药革命。

行业主线：

1. 技术演进驱动爆发：siRNA 经历了从 LNP 到 GalNAc-siRNA 技术的迭代，解决了肝内递送的稳定性与靶向性问题，推动行业进入蓬勃发展阶段。
2. 市场规模快速攀升：全球核酸药物市场规模预计 2029 年将达到 206 亿美元，其中 siRNA 的市场份额正迅速提升，且 BD 交易活跃，尤其是中国企业的 license-out 趋势明显。

关键变化与分歧：

1. 适应症从罕见病向慢病跃迁：siRNA 药物正从早期的罕见病治疗扩展至高脂血症等高发慢性病领域。
2. 递送边界持续拓展：在肝内递送成熟的基础上，肝外靶向（如 CNS、肌肉、眼部等）正逐步向临床转化。
3. 给药频率的颠覆性改变：相比传统药物，siRNA 可实现每 3-6 个月甚至一年给药一次，极大提升患者依从性。

受益方向与风险：

1. 受益方向：拥有先进递送平台（如三代 GalNAc 或肝外递送技术）、布局多靶点 siRNA 管线以及聚焦高未满足需求慢病领域的创新药企业。
2. 核心风险：技术转化不及预期，后续临床试验失败风险。