小核酸行业专题深度汇报

摘要： 本次汇报系统分析了小核酸（siRNA/ASO）行业的全球与国内发展现状，探讨了该领域从概念验证向商业化爆发演进的路径，重点分析了递送技术、临床管线布局及产业链上下游的投资机会。

行业主线：

1. 技术路径演进：核酸药物正由单链 SO 向双链 SRA 演进，SRA 因体内稳定性更高，可实现半年至一年的长间隔给药，显著提升患者依从性。
2. 核心技术壁垒：行业竞争核心在于“修饰”与“递送”两大 Know-how，特别是肝外递送技术的突破是拓展适应症（如神经系统、肾脏）的关键。
3. 商业化逻辑验证：海外已出现多个 10 亿美金级产品，国内普罗斯兰等产品的获批标志着国内商业化进程加速。

关键变化与分歧：

1. 适应症拓展：研究重心正从罕见病向慢病、代谢类疾病（如降脂、乙肝、肾病）转移，尤其是降脂领域的双靶点探索成为新热点。
2. 国内研发能力提升：国内企业通过与 MNC 的大规模 BD 交易（如诺华、礼来合作）证明了研发实力，且在部分靶点上具备弯道超车潜力。

受益方向与风险：

1. 受益方向：拥有成熟递送平台且管线进度领先的创新药企（如瑞博生物）、关键 API 原料供应商（如奥锐特）、通过并购强化代谢领域布局的制药巨头（如中国生物制药）。
2. 核心风险：临床数据读出不及预期、肝外递送技术进展缓慢、行业监管政策变化。