📰 研报摘要
查看全文 ➔摘要： 本报告对小核酸药物行业进行了系统性深度分析，探讨了其在基因调控方面的独特优势及从罕见病向慢性病领域拓展的商业化潜力。报告指出 2026 年将迎来大单品放量与多品种数据读出的重磅催化，尤其是减重和 CNS 领域。同时，国内小核酸产业链正处于起步阶段，国产替代空间巨大，且 CDMO 环节正助力行业加速发展。
行业主线：
- 技术颠覆性强：小核酸药物（尤其是 siRNA 和 ASO）具备拓宽靶点范围、药效持久（可实现半年至一年给药一次）及研发路径直接等优势。
- 市场空间广阔：全球市场规模持续增长，siRNA 占比逐步提升，研发重心正从罕见病向心血管、代谢等大慢病市场迁移。
- 国产替代加速：国内头部 Biotech 及成熟药企积极布局，并通过大金额 BD 交易展现全球竞争力；上游原料、设备仍依赖进口，国产化空间大。
关键变化与分歧：
- 催化剂密集：2026 年预计在减重、高血压、CNS 等领域将有关键临床数据读出，有望成为继 GLP-1 后的新一代重磅药物。
- 商业化验证：诺华的 Inclisiran 已跻身重磅药物行列，验证了超长效降脂药的商业潜力。
受益方向与风险：
- 受益方向：具有核心递送平台和先进管线的创新药企（如瑞博生物、必贝特等）以及提供端到端服务的 CDMO 龙头（如药明康德、凯莱英等）。
- 核心风险：宏观经济压力导致医药消费不足、创新药医保支付不及预期、地缘政治引发订单转移及集采降价风险。