📰 研报摘要
查看全文 ➔摘要： 本报告深度分析小核酸药物行业，探讨其高成长属性、全球竞争格局、国产管线进展及产业链国产替代空间。
行业主线：
- 高成长属性凸显：以英克司兰为代表的siRNA药物销售额快速增长，标志着小核酸药物进入重磅药物行列，且在心血管、代谢等慢病市场具有广阔空间。
- 研发进入井喷期：全球研发管线爆发式增长，涵盖FCS、脊髓性肌萎缩症等适应症，CNS、肾病领域研发占比快速提升。
- 国产替代空间大：国内产业链处于起步阶段，在生产原料、工艺、技术专利及设备仪器方面进口依赖度较高。
关键变化与分歧：
- 竞争格局高度集中：Alnylam、Ionis、Sarepta 三大巨头占据全球 95% 市场份额，但新兴公司及国内 Biotech 正在加速追赶。
- 国内布局路径多样化：国内头部 Biotech 崛起并达成大金额 BD 交易，成熟药企则通过自建平台、引进或联合开发快速推进 siRNA 管线。
受益方向与风险：
- 受益方向：具备核心研发能力的国产小核酸 Biotech、积极布局管线的成熟药企，以及提供外包研发服务的 CDMO 企业（如药明康德、凯莱英）。
- 核心风险：宏观经济压力导致医药消费不足、创新药医保支付不及预期、地缘政治导致订单转移及集采降价风险。