📰 研报摘要
查看全文 ➔摘要： 本报告深度分析了小核酸药物（包括ASO、siRNA、Aptamer）的行业发展趋势。核心观点认为，随着英克司兰等重磅药物的放量，小核酸药物正从罕见病领域向心血管、代谢、CNS等大慢病领域大规模拓展，国产管线研发进入井喷期，且产业链上中游的国产替代空间巨大。
行业主线：
- 技术优势显著：小核酸药物具备拓宽靶点范围、药物疗效持久（可实现半年至一年给药一次）及研发路径直接等颠覆性优势，临床转化率远高于传统靶向药。
- 市场规模快速增长：全球小核酸药物市场预计在2034年达到549亿美元，其中siRNA药物因特异性高、稳定性强，市场占比逐步提升。
- 递送技术是核心壁垒：GalNAc肝靶向技术已成熟，未来若能在中枢神经系统（CNS）、肾脏等肝外组织实现高效递送，将建立极高技术壁垒。
关键变化与分歧：
- 适应症重心转移：研发重点正从罕见遗传病转向高胆固醇血症、肥胖、高血压等患者基数庞大的慢病市场。
- BD交易进入爆发期：全球范围内创新药企BD交易频发，国内Biotech（如瑞博生物、舶望制药）与MNC达成大额授权协议，标志着国产小核酸药物具备国际竞争力。
受益方向与风险：
- 受益方向：拥有核心递送平台的创新药企、提供GMP级别原料及CDMO服务的龙头企业（如药明康德、凯莱英）。
- 核心风险：宏观经济压力导致医药消费不足、创新药医保支付不及预期、地缘政治导致全球订单转移、集采降价压力。