📰 研报摘要
查看全文 ➔摘要： 本次会议重点介绍了核酸药物在心血管领域、肝外递送（尤其是中枢神经系统）以及 AI 辅助药物设计方面的最新前沿研究进展。
行业主线：
- 心血管领域突破：探讨了靶向 LPA 的核酸药物在降低血脂、预防动脉粥样硬化方面的潜力，对比了诺华、安进、礼来等在研产品的疗效，指出小核酸在基因沉默强度和持续性上具有优势。
- 肝外递送技术演进：针对中枢神经系统（CNS）递送，分析了基于肽（细胞穿透肽、受体靶向肽）、抗体（AOC 药物）及脂质三种解决方案，并分享了 AOC 药物在肌肉组织递送中的高效表现。
- AI 驱动药物研发：介绍利用 AI 平台（如 LInLab）结合硬件自动化筛选优化 LNP 结构，以及通过机器学习实现 mRNA 与 siRNA 共递送以治疗难治性肝癌。
关键变化与分歧：
- 应用场景扩展：核酸药物正从罕见病领域向高脂血症等慢病领域扩展。
- 递送能力提升：递送技术正从成熟的肝内递送向挑战更大的肝外（脑、肌肉）组织突破，递送效率与生物相容性是核心突破点。
受益方向与风险：
- 受益方向：高效的肝外递送平台、AI 药物设计平台以及在慢病领域有突破性临床数据的核酸药物管线。
- 核心风险：临床试验数据读出不及预期、肝外递送可能引发的毒性（如溶血）及生物相容性问题。