📰 研报摘要
查看全文 ➔摘要： 本报告深入分析了小核酸药物（包括 siRNA、ASO 和适配体）的技术机制、商业化进程及全球竞争格局。小核酸药物通过调节 mRNA 转录水平实现治疗，具有突破“不可成药”限制、给药周期长及安全性高等优势，全球市场规模预计在 2034 年达到 549 亿美元。
行业主线：
- 技术路径多元化：重点探讨了 siRNA 的 RNAi 机制、ASO 的剪接调节及适配体的结构识别，强调了 GalNAc 等递送系统的关键作用。
- 适应症由点及面：药物靶点正从肝脏向脑靶、脂肪靶向拓展，临床应用由罕见病延伸至高脂血症、高血压、肾病、减重及 MASH 等大慢病领域。
- 商业化与 BD 活跃：全球已上市 23 款药物，三款进入十亿美元销售行列，海内外药企通过大规模 BD 交易加速管线布局。
关键变化与分歧：
- 递送技术突破：递送平台（如 RiboGalSTAR、MVIP 等）的迭代决定了药物的长效性和组织特异性，是目前企业竞争的核心。
- 国产药企崛起：国内企业在临床开发效率和管线布局上展现出竞争力，开始在全球布局中占据主动。
受益方向与风险：
- 受益方向：具备自主递送平台、在心血管/代谢等大慢病领域有领先管线、以及能够实现肝外递送的生物技术公司。
- 核心风险：同靶点竞争激烈导致进度压力、临床试验结果不及预期以及宏观环境导致的估值波动。