📰 研报摘要
查看全文 ➔摘要： 本报告系统性地分析了小核酸药物作为现代制药第三次技术浪潮的核心逻辑，重点探讨了 ASO 与 siRNA 的技术路径、化学修饰、递送系统的演进，以及全球与国内小核酸药物的商业化进程与竞争格局。
行业主线：
- 技术范式转移：小核酸药物作用于 RNA 层面，突破了传统小分子和抗体药物的“不可成药”靶点限制，具备靶点范围广、疗效持久、研发路径直接的优势。
- 核心技术突破：技术路径以 ASO 和 siRNA 为主；递送系统方面，GalNAc 偶联已实现成熟的肝内靶向，而 LNP 优化及 AOC 成为肝外靶向的主流方向。
- 产业链分布：上游聚焦亚磷酰胺单体等核心原料，中游由 CRO/CDMO 和 Biotech/Biopharma 驱动，下游面向医疗终端。
关键变化与分歧：
- 市场规模快速扩容：全球市场预计 2034 年将增长至 549 亿美元，siRNA 的市场份额迅速提升，有望在未来超越 ASO 成为第一大细分品类。
- BD 交易结构后移：全球 BD 交易金额显著增长，且临床阶段管线的占比持续提升，显示出研发成熟度的提高。
- 国产平台竞争力增强：国内企业开始通过自主技术平台（如 RiboGalSTAR™）实现重磅出海，从技术跟随转向局部引领。
受益方向与风险：
- 受益方向：关注拥有自主递送平台、差异化在研管线且具备商业化落地能力的领先企业，如在心血管、代谢、肝病领域有深度布局的公司。
- 核心风险：包括技术研发失败、商业化落地不及预期、产品竞争导致的价格下降以及国际合作的不确定性。