摩根大通：诺华 pelacarsen 在 Lp(a)HORIZON 试验中的临床成功概率分析

本报告分析了诺华（Novartis）旗下药物 pelacarsen 在 Lp(a)HORIZON III 期临床试验中的成功潜力。分析指出，该试验旨在评估 pelacarsen 对心血管疾病（ASCVD）患者 Lp(a) 水平降低后的临床获益，主要终点为 MACE 事件。报告认为，鉴于试验中较低的心血管事件发生率（可能受背景疗法如 PCSK9 抑制剂、GLP-1 及 SGLT2 抑制剂使用影响），且 Lp(a) 对控制良好的患者而言并非心血管事件的强驱动因素，pelacarsen 达到统计学成功门槛（总体人群 13% 的获益或 ≥90mg/dL 人群 15% 的获益）存在挑战。综合评估，报告认为该试验“接近失败”的概率为 60%，成功概率为 40%。即便试验成功，考虑到边际临床获益及 Lp(a) 检测的普及门槛，其商业化前景仍较为有限。