📰 研报摘要
查看全文 ➔本报告深度剖析小核酸药物（主要包括ASO、siRNA、Aptamer）的技术逻辑与行业发展。小核酸药物凭借碱基互补配对精准靶向、长效持久及较高临床开发成功率，已从罕见病治疗扩展至心血管、减重、慢性乙肝等重大慢性病领域。化学修饰（磷酸基团/核糖修饰）与递送系统（GalNAc、LNP等）的成熟是行业商业化提速的关键。全球市场规模预计在2034年将达到549亿美元，siRNA药物占比快速提升。
行业竞争焦点围绕高价值热门靶点展开，五大核心赛道包括心血管、减重、肾脏补体系统、神经疾病及感染性疾病。全球范围内MNC通过BD交易积极布局小核酸资产，国内创新药企（如瑞博生物、舶望制药、圣因生物）凭借差异化管线与国际授权合作加速崛起。产业链上游核心原料及设备存在国产替代空间，中游CRO/CDMO（如药明康德、成都先导、凯莱英等）通过一体化平台赋能研发与生产。总体而言，小核酸行业正处于快速发展期，技术进步与国际化合作成为核心驱动力。