📰 研报摘要
查看全文 ➔摘要： 本报告聚焦 In vivo CAR（体内 CAR）技术，探讨其通过将 CAR 生产环节从体外 GMP 车间转移至患者体内，旨在解决传统体外 CAR-T 制备周期长、成本高及需清淋预处理等瓶颈，推动细胞治疗从“定制化奢侈品”向“标准化大众药”转变。
行业主线：
- 技术路线分野：分为慢病毒载体（实现基因组整合与长效表达，适用于晚期血液瘤等重症）和 LNP-mRNA（非整合瞬时表达，安全性更高且支持重复给药，适配自免疾病及微小残留病灶清除）两条主线。
- 临床验证启动：2024 年起进入人体临床。慢病毒路线（如 Kelonia、传奇生物）在血液瘤中展现出强劲的缓解率（ORR）；LNP-mRNA 路线（如微滔生物、虹信生物）在血液瘤及自免领域初步验证了可行性。
关键变化与分歧：
- 生产模式重构：由个性化定制转向标准化静脉输注制剂，极大缩短治疗等待期并降低患者耐受门槛。
- 实体瘤突破难度：相比血液瘤的快速进展，实体瘤方向（如 MT-302）目前仅验证了生物学活性，单药客观缓解率有限，仍需探索联合方案。
受益方向与风险：
- 受益方向：拥有先进递送平台（如 tLNP、工程化慢病毒载体）的企业，以及在血液瘤、自免疾病领域具有先发临床数据优势的管线。
- 核心风险：技术转化进度不及预期，后续临床试验失败风险。