绿叶制药 LI03015 临床数据交流纪要

摘要： 本次会议重点讨论了绿叶制药研发的治疗迟发性肌动障碍（TD）及亨廷顿舞蹈症的新药 LI03015 的二期临床数据、药理机制及全球开发计划。

核心观点/结论：

1. 药效突破：LI03015 采用 VMAT2 抑制与 Sigma-1 激动双靶点机制。二期临床结果显示，20mg 剂量组的有效率达到 76.5%，远高于目前上市的一线药物 Ingrezza 和 Austedo（约 33%-47%），实现了疗效的翻倍。
2. 安全性良好：在耐受性方面，20mg 剂量组的脱落率与 Ingrezza 最高剂量组相当，但在未进行剂量滴定的情况下，其安全性优于对照组。

经营与财务要点：

1. 开发进度：目前已在中国、美国、日本、澳大利亚获得授权。计划 2027 年进入三期临床，预计 2029 年提交 NDA。
2. 全球化策略：初步数据显示高加索人群的耐受性优于东亚人群，有利于在美国开展临床试验。
3. 三期设计：计划采用从 5mg 开始的滴定给药方案以提高耐受性，并引入视频评分（Video Rating）以降低安慰剂效应，提高成功率。

催化剂与风险：

1. 催化剂：向 FDA 和中国药监机构申请突破性疗法地位；三期临床数据的发布。
2. 风险：三期临床样本量扩大后疗效是否能维持；监管机构对视频评分标准的认可程度。