siRNA 药物在心血管赛道的布局与创新突围交流纪要

摘要： 本次会议聚焦 siRNA（小核酸药物）在心血管疾病治疗领域的突破性进展，深入探讨了在降脂、降压、抗凝及罕见病 ATTR 等适应症中的应用前景，并分析了国产企业与全球领先药企的竞争格局。

行业主线：

1. 技术路径升级：siRNA 药物通过沉默 mRNA 源头，在 PCSK9、LPA、APOC3 等靶点的降脂效果显著，且给药频率低（可达半年至一年一次），极大提升了患者依从性。
2. 双靶点研发趋势：行业正向双靶点 siRNA 药物发展（如同时靶向 PCSK9 和 APOC3），旨在同时控制低密度脂蛋白和甘油三酯，应对复杂的多基因调控疾病。

关键变化与分歧：

1. 国产企业突破：国内药企在降压、抗凝（FXI 抑制剂）及罕见病 ATTR 领域已取得一定进展，部分管线临床一期数据表现优秀，显示出全球竞争潜力。
2. 商业化路径：全球范围内已有部分产品（如针对 FCS 的药物）实现商业化，而国产药物大多处于临床一、二期阶段，距离大规模商业化仍有距离。

受益方向与风险：

1. 受益方向：具备长效沉默效应、高效抑制靶点且临床进度领先的创新药企；布局双靶点管线的差异化竞争厂商。
2. 核心风险：临床试验失败风险、技术转化难度大、新药审批进度不及预期以及商业化落地压力。