siRNA 药物心血管赛道布局深度交流纪要

摘要： 本次会议聚焦 siRNA（小核酸）药物在心血管领域的应用，重点分析了降脂、降压、抗凝及 ATTR 罕见病四个方向的靶点突破与产业趋势，探讨了国产企业在相关赛道的竞争力及双靶点药物的创新方向。

行业主线：

1. 多靶点覆盖：siRNA 在降脂（PCSK9, LPA, APOC3, ANGPTL3）、降压（AGT）及抗凝（FXI）等靶点均有重要进展。其通过沉默 mRNA 实现长效给药，显著提升了慢病治疗的患者依从性。
2. 从罕见病向慢病迁移：siRNA 药物已在 ATTR 等罕见病领域实现商业化，目前正快速向心血管等规模巨大的慢病市场渗透，且部分国产管线在抗凝等领域已实现全球领先。
3. 双靶点创新趋势：研发重心由单靶点向双靶点（如同时靶向 PCSK9 和 APOC3）演进，旨在更有效地治疗混合型高脂血症。

关键变化与分歧：

1. 国产化进度加速：国产企业如石药、锐博等在 PCSK9 靶点已进入三期临床，在 FXI 抗凝领域则处于全球领先地位。
2. 商业化节奏差异：慢病药物由于疾病状态和用药习惯，其商业化爬坡速度预计将慢于 ATTR 等罕见病药物。

受益方向与风险：

1. 受益方向：具备三期临床进度、长效给药能力以及双靶点研发布局的核酸药物企业。
2. 核心风险：技术转换不及预期、临床试验失败以及商业化落地节奏慢于预期。