创新药行业专题：In vivo CAR-T 浪潮已至，行远自迩

摘要： 本报告深入探讨了下一代 CAR-T 疗法——体内 CAR-T (In vivo CAR-T) 的技术路径、临床进展及投资逻辑。报告重点对比了慢病毒递送与脂质体递送两种主流技术路线，分析了全球及国内企业的研发格局，并评价了相关临床数据的表现。

行业主线：

1. 技术范式迁移：体内 CAR-T 通过在患者体内直接完成 T 细胞改造，无需离体扩增，显著降低了制备成本，缩短了治疗周期，且无需清淋化疗，提升了安全性。
2. 递送路径分化：慢病毒载体实现基因整合与长期表达，适用于高肿瘤负荷的肿瘤适应症；脂质体 (LNP-mRNA) 实现瞬时表达且可重复给药，更适用于需要“免疫重置”的自免疾病。

关键变化与分歧：

1. 临床疗效初步验证：传奇生物 LB2501 在 R/R B-NHL 中显示出极高缓解率；Kelonia 和阿斯利康的产品在多发性骨髓瘤中初步验证了可行性；虹信生物和嘉晨西海在自免疾病中实现了 B 细胞清除。
2. 适应症拓展：体内 CAR-T 正从传统的血液瘤向自免疾病（如系统性红斑狼疮、系统性硬化症）快速拓展，开辟新市场。

受益方向与风险：

1. 受益方向：关注拥有核心递送平台、在临床 I/II 期披露优异数据、以及具备自主出海 (License-out) 能力的领先生物医药企业。
2. 核心风险：创新药研发的高度不确定性、临床进展不及预期、商业化落地难度及医药行业政策风险。