创新药行业专题：In vivo CAR-T 浪潮已至，行远自迩

摘要： 本报告重点探讨了体内 CAR-T（In vivo CAR-T）作为下一代细胞疗法的技术路径、临床进展及投资逻辑。体内 CAR-T 通过在患者体内直接完成 T 细胞改造，无需离体操作，有望大幅降低制备成本并提升药物可及性，是 CAR-T 疗法的重要演进方向。

行业主线：

1. 技术路径分化：目前主流为慢病毒递送（基因整合，持久表达，适用于肿瘤）和脂质体 LNP 递送（非整合，瞬时表达，安全性更高，适用于自身免疫病）两条路线。
2. 研发格局：全球管线储备丰富（超 1500 条），研发重点正从血液肿瘤向自身免疫疾病及实体瘤扩展，且国内外企业加速布局，交易频次较高。

关键变化与分歧：

1. 临床数据验证：体内 CAR-T 已显示出可靠的缓解能力。如传奇生物 LB2501 在 R/R B-NHL 临床中表现出高 ORR 和 CR；mRNA-LNP 路径在系统性红斑狼疮（SLE）治疗中实现了 B 细胞清除及症状改善。
2. 性能权衡：慢病毒路径虽持久但存在插入突变风险；LNP 路径虽安全、标准化程度高，但需重复给药。

受益方向与风险：

1. 受益方向：关注具有自主递送平台、关键临床数据披露、以及具备 License-out 出海能力的创新药企业。
2. 核心风险：创新药研发的高度不确定性、临床进展不及预期、商业化落地难以及医药行业政策变动风险。