📰 研报摘要
查看全文 ➔摘要： 本报告深入分析了 siRNA（小核酸）药物在心血管慢病赛道的全布局情况。重点探讨了降脂（PCSK9、Lp(a)、APOC3、ANGPTL3）、降压（AGT）及凝血（FXI）三大核心方向及罕见病（ATTR）的应用，指出国产企业在多个靶点上已处于全球领先或加速追赶状态，并前瞻了双靶点 siRNA 的研发趋势。
行业主线：
- 慢病领域拓展：siRNA 药物正从罕见病向心血管慢病领域快速拓展，利用 GalNAc 偶联技术实现肝脏特异性递送。
- 核心竞争力：通过低频给药（如每半年或一年一次）显著提升患者依从性，在降低 LDL-C、TG 及血压方面展现出强效且持久的基因沉默效果。
关键变化与分歧：
- 靶点演进：研发方向从单一 PCSK9 靶点向 Lp(a) 及双靶点（如 PCSK9 $\times$ AGT）演进，旨在满足混合型高脂血症等复杂临床需求。
- 国产化进度：国产企业在 FXI（凝血）领域已实现全球领先，在 AGT（降压）领域布局密集，整体处于加速追赶海外龙头（如 Alnylam）的态势。
受益方向与风险：
- 受益方向：具备先进 GalNAc 平台、核心管线进入临床 III 期且具有差异化优势的创新药企业。
- 核心风险：技术转化不及预期，后续临床试验失败风险。