📰 研报摘要
查看全文 ➔摘要： 本报告重点分析小核酸药物（siRNA/ASO）的行业发展，探讨其作为第三类革命性药物在攻克“不可成药靶点”方面的潜力，并系统梳理了全球领先药企（如诺华、Alnylam、Arrowhead、Ionis、礼来）的技术平台布局、临床管线进展及商业化路径。
行业主线：
- 技术突破驱动发展：递送系统的突破（如GalNAc、LNP、C16偶联）极大提升了药物的组织靶向性，推动药物应用从肝脏靶向向全身靶向跨越。
- 适应症重心转移：siRNA药物正逐渐从罕见病领域向高发病率的慢性病（如心血管、代谢疾病）拓展。
- BD交易活跃：全球MNC药企通过频繁的许可、收购和合作构建全平台管线，国产企业迎来出海机遇。
关键变化与分歧：
- 递送平台演进：从早期的LNP向更精准的GalNAc偶联及针对CNS、肌肉等组织的肝外递送技术演进。
- 商业化验证：Leqvio等产品的成功商业化验证了xRNA平台在慢性病治疗中的潜力，预计将显著提升市场渗透率。
受益方向与风险：
- 受益方向：具备前沿递送技术平台、能实现肝外递送突破、且在心血管/代谢等大病领域有核心管线的优质标的。
- 核心风险：地缘政治导致供应链中断、创新药研发的不确定性、商业化进展不及预期、药品降价及医药行业政策风险。